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Publicado el 17 Noviembre, 2017 por Prensa Latina en Innovación
 
 

Primera prueba de edición genética en vivo

Con esa herramienta se intentará colocar un gen corrector en un lugar exacto del ADN de un paciente de 44 años con el síndrome de Hunter. 
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Primera prueba de edición genética en vivo

(prensa-latina.cu)

Washington, 16 nov (PL) Científicos estadounidenses desarrollan la primera prueba de una terapia de edición genética en el cuerpo de un paciente, informó este jueves el Bennioff Children’s Hospital de San Francisco, California.

Según un comunicado de ese centro hospitalario, con esa herramienta se intentará colocar un gen corrector en un lugar exacto del ADN de un paciente de 44 años con el síndrome de Hunter.
El enfermo recibió por vía intravenosa virus inocuos que transportan las instrucciones para el gen corrector y las tijeras genéticas, explicaron los científicos.De acuerdo con el investigador principal, Paul Harmatz, el objetivo del procedimiento es insertar el gen corrector en las células del hígado del paciente y este órgano produzca de por vida las enzimas que le faltaban por la enfermedad.

el objetivo del procedimiento es insertar el gen corrector en las células del hígado del paciente y este órgano produzca de por vida las enzimas que le faltaban por la enfermedad

‘Deberán pasar tres meses para saber si la terapia está funcionando, pero tenemos la esperanza de que esta terapia de edición genética sea beneficiosa para nuestro paciente y otros’, anunció el galeno.

El síndrome de Hunter es una enfermedad genética que afecta primariamente a varones, causada por una enzima ausente o deficiente, llamada iduronato-2-sulfatasa (I2S).

Existen aproximadamente dos mil personas afectadas en todo el mundo y unas 500 en Estados Unidos.

Los pacientes pueden experimentar pérdida de audición o de la capacidad de movimiento, fallos cardíacos o del sistema nervioso central.

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